Investing.com — Dyne Therapeutics Inc (NASDAQ:DYN) hisseleri, şirketin DYNE-251 tedavisine ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından exon 51 atlamasına uygun Duchenne kas distrofisi (DMD) hastaları için Çığır Açan Tedavi Statüsü verildiğini açıklamasının ardından yüzde 3,6 yükseldi.
Bu statü, şirketin devam eden DELIVER klinik denemesinden elde edilen verilere dayanıyor. Çığır açan tedavi statüsü, Dyne’a üst düzey katılım, FDA inceleyicileriyle erken ve sık iletişim ve aşamalı ve öncelikli inceleme hakkı dahil olmak üzere gelişmiş FDA desteği sağlıyor. Bu durum, inceleme süresini 12 aydan 8 aya düşürme potansiyeline sahip.
Dyne’ın tıbbi direktörü Doug Kerr şöyle dedi: “DYNE-251 için verilen bu Çığır Açan Tedavi Statüsü, exon 51 atlamasının tam uzunluğa yakın distrofin üretimine yol açabileceği DMD’li bireylere anlamlı fonksiyonel iyileşme getirmek üzere tasarlanmış bir sonraki nesil tedavi olarak potansiyelinin bir kanıtıdır.”
Şirket, DYNE-251’in ayağa kalkma süresi ve adım hızı 95. santil gibi önemli ölçütlerle değerlendirildiğinde 18 ay boyunca sürekli fonksiyonel iyileşme gösterdiğini bildirdi.
Bu, Dyne’ın lider programları için ikinci çığır açan tedavi statüsü olup, DYNE-101 daha önce bu yıl miyotonik distrofi tip 1 için aynı statüyü almıştı.
Bununla birlikte, Dyne, DELIVER denemesinin Kayıt Genişletme Kohortunda 32 hastanın kaydını tamamladı ve verilerin 2025’in sonlarında açıklanması bekleniyor. Şirket, 2026’nın başlarında ABD Hızlandırılmış Onayı için potansiyel bir Biyolojik Lisans Başvurusu sunmayı planlıyor.
DYNE-251 ayrıca FDA’dan DMD tedavisi için Hızlı İzleme, Yetim İlaç ve Nadir Pediatrik hastalık statülerini ve Avrupa İlaç Ajansı’ndan Yetim İlaç statüsünü aldı.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
